前三天，史上缩症一条微博热搜成功地吸引了你们的最贵治疗注意力: 史上最贵药！一支1448亿元！药支引快手蚂蚁代刷业务平台 这支最贵的元微博药于5月24日被法国乳品药品安全局批准上市，商品名Zolgensma，小儿性肌辉瑞$赛诺菲(NVS)$生产，脊髓医治小儿脑干性胸肌萎缩症。肉萎热议 然而谁在意那些问题呢，史上缩症微博标题一出，最贵治疗哗天下之大然，药支引群众纷纷表示这是元微博在拿儿子的命逼迫父母。但事实是小儿性肌快手蚂蚁代刷业务平台如何的呢？ 脑干性胸肌萎缩症(SMA) 脑干性肌萎缩(spinalmuscularatrophy，SMA)即进行性脑干性肌萎缩症(Progressivespinalmuscularatrophy)、脊髓脊肌萎缩症。肉萎热议临床表现为肢体肌无力与肌萎缩，史上缩症智力发育及觉得均正常。 看上去跟霍金老师的病很像，但霍金老师患的是MND，MotorNeuroneDisease(MND)，肌萎缩性脑干侧索硬化症，亦称为运动神经元疾患（也有也称为"渐冻人症"）。 霍金老师的病在60岁左右发病，一些旁系遗传病例一般在50岁左右发病。 而SMA按照发病年纪和肌无力严重程度临床分为SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型三型微博买热搜，即小孩型、少年型及中间型。 辉瑞这款1448亿元主治SMA-Ⅰ型，也就是2岁以下脑干型胸肌萎缩症。SMA-Ⅰ是SMA最严重的一型，发病率约为一万分之一，但常常造成患者死亡或须要永久呼吸机辅助。 SMA的医治药 在辉瑞提交新药之前，SMA的主要医治药是Biogen$生化基因(BIIB)$生产的Spinraza。 Spinraza于2016年9月4日获准上市，2017年6月批准于欧共体上市，2017年7月批准于英国使用。 百健2017年产品总收入为103.547亿港元，环比下降5.5%，其中Spinraza收入8.83亿，极大促进了收入下降。18年Spinraza销售额达到了17.24亿港元，环比下降95%。 1448万贵不贵 Spinraza之所以能成为收入下降动力，和其定价密不可分。 Spinraza定价12.5万欧元/针，首年须要6次注射，诊治费用75万港元，第二年开始费用增加一半至37.5万欧元。疗程须要持续几年，医治范围包括SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型。 辉瑞的Zolgensma定价是212万欧元，折合人民币1448亿元，主治SMA-Ⅰ型，疗程只须要1针。 假如你是女儿父母，会给小孩用那个产品医治呢？ 引进与现实 作为中国父母，目前可选的只有Spinraza。Spinraza注射液上市申请于明年2月25日获得国家药品监督管理局即将批准，用于医治脑干性肌萎缩症。 Spinraza在中国的整个审理周期不到6个月，距离韩国首次获准大概2年。这意味着Zolgensma在中国面世的时间也差不多得2年左右。 尽管Spinraza被引进了，但目前国外暂无定价。 谁来埋单 这么昂贵得药价令各国卫生系统都很头疼。对此不同国家和地区采用不同新政，美国英国英国爱尔兰等欧共体国家，以及俄罗斯覆盖了Spinraza的社保，日本个别社保公司和个别州提供了保险覆盖。 拭目以待看中国怎样处理Spinraza。 股价表现 英文消息爆发较晚，这则热议消息实际6天前就公布了，辉瑞和百健的盘面对这个消息进行了回应： ----------------------------------------------------------------------------------------- 辉瑞下降3.65%，百健上涨0.89%。都是比较合理的反应。 辉瑞没有上涨，是由于辉瑞的估值太大，18年年产值519亿欧元。多一个高昂但使用人群少见的罕见病服药目前不会短时间内让产值飙升。 百健跌的少也合理。由于Spinraza覆盖123型，非常全面。辉瑞的Zolgensma暂时覆盖1型，想要冲击Spinraza还须要几个月时间完成临床研究以及世界各地的上市批准。 对此，网友们表示 坐不住了！ 结语 崇敬辉瑞的研制成果之余也为其昂贵的药价捏把汗。罕见病药过贵也是年常话题了，每次药价创新高时就会被拉下来批判一番。辉瑞的定价的理由也很充分：比现有医治流程实惠一半。 但和百健的分期付款方法相比，毕竟一次性更不容易让人接受。所以辉瑞也在考虑5年分期方式，不晓得待会儿财报这块的收入怎样记帐。 不过5年时间可能发生任何事，那时似乎最贵最有效的根治药，就不是赛诺菲生产的了。 *有哪些想说的微博买热搜，也欢迎给我们留言 往期精彩回顾 既然这样，来讨论一下避险策略吧魅族迎来生死时刻，你如何看？ IPO首日下跌50%？来自瑞幸的双倍快乐。 戳原文，更有料！